Pralsetinib

Extended indication	Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	9,750,000.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Pralsetinib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Lung cancer
Extended indication	Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer.
Proprietary name	Gavreto
Manufacturer	Roche
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Selectieve remmer van RET-kinase.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Conditional marketing authorisation
ATMP	No
Submission date	May 2020
Expected Registration	December 2021
Orphan drug	No
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Verwachte registratie fabrikant: vierde kwartaal van 2021. Positieve CHMP-opinie in september 2021.

Therapeutic value

Current treatment options	RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	400 mg
References	NCT04204928, NCT04222972, NCT03037385.

Expected patient volume per year

Patient volume	50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR; Richtlijn niet-kleincellig longcarcinoom, NVALT 2020; Expertopinie; PALGA; Pakketadvies sluisgeneesmiddel atezolizumab (Tecentriq®) bij gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker, ZIN 2018; uitgezaaide-kanker-in-beeld-rapport.pdf; expertopinie.
Additional remarks	In 2018 waren er 10.190 diagnoses NSCLC in Nederland. Dit betrof 1.724 stadium I, 921 stadium II, 2.452 stadium III (waarvan zo'n 55% stadium IIIa en zo'n 45% stadium IIIb), 5.062 stadium IV en 31 onbekend. Uitgaande van stadium IIIb / IV komt dat neer op zo'n 6.200 patiënten. Hier komen nog patiënten bij uit eerdere stadia die verslechteren naar stadium IIIb/IV. Binnen een jaar is de inschatting dat dit 20% van stadium I/II bedraagt (529) en 50% van stadium IIIa (675). In totaal bedraagt deze groep dus zo'n 7.400 patiënten. Het aantal patiënten dat geen plaveiselcelcarcinoom heeft betreft 77% (ongeveer 5.700). Hiervan zal bij 1%-2% een RET-fusie aanwezig zijn. Gezien het een indicatie betreft waarbij een mutatie een rol speelt is de verwachting dat van deze patiënten maximaal 85% een eerstelijnsbehandeling krijgen (50-100 patiënten). Dit betreft een hoger percentage dan patiënten zonder oncogene mutatie omdat in dit geval de performance score een ondergeschikte rol speelt. Momenteel worden ongeveer 22% van de patiënten getest op RET-fusies maar dit percentage zal mogelijk stijgen indien er gerichte therapieën zoals pralsetinib beschikbaar komen. Om deze reden nemen wij dit percentage niet mee in onze berekening maar niet alle patiënten zullen in de praktijk worden getest.

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR; Richtlijn niet-kleincellig longcarcinoom, NVALT 2020; Expertopinie; PALGA; Pakketadvies sluisgeneesmiddel atezolizumab (Tecentriq®) bij gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker, ZIN 2018; uitgezaaide-kanker-in-beeld-rapport.pdf; expertopinie.

Additional remarks

In 2018 waren er 10.190 diagnoses NSCLC in Nederland. Dit betrof 1.724 stadium I, 921 stadium II, 2.452 stadium III (waarvan zo'n 55% stadium IIIa en zo'n 45% stadium IIIb), 5.062 stadium IV en 31 onbekend. Uitgaande van stadium IIIb / IV komt dat neer op zo'n 6.200 patiënten. Hier komen nog patiënten bij uit eerdere stadia die verslechteren naar stadium IIIb/IV. Binnen een jaar is de inschatting dat dit 20% van stadium I/II bedraagt (529) en 50% van stadium IIIa (675). In totaal bedraagt deze groep dus zo'n 7.400 patiënten. Het aantal patiënten dat geen plaveiselcelcarcinoom heeft betreft 77% (ongeveer 5.700). Hiervan zal bij 1%-2% een RET-fusie aanwezig zijn. Gezien het een indicatie betreft waarbij een mutatie een rol speelt is de verwachting dat van deze patiënten maximaal 85% een eerstelijnsbehandeling krijgen (50-100 patiënten). Dit betreft een hoger percentage dan patiënten zonder oncogene mutatie omdat in dit geval de performance score een ondergeschikte rol speelt. Momenteel worden ongeveer 22% van de patiënten getest op RET-fusies maar dit percentage zal mogelijk stijgen indien er gerichte therapieën zoals pralsetinib beschikbaar komen. Om deze reden nemen wij dit percentage niet mee in onze berekening maar niet alle patiënten zullen in de praktijk worden getest.

Expected cost per patient per year

Cost	< 130,000.00
References	Inschatting selpercatinib
Additional remarks	Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib.

Potential total cost per year

Total cost	9,750,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

9,750,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Medullaire en papillaire schildklierkanker met een RET genfusie
References	AdisInsight
Additional remarks	Phase 2 Solid tumours; Thyroid cancer.

Other information

There is currently no futher information available.