Prademagene zamikeracel

Extended indication	Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Prademagene zamikeracel
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Skin diseases
Extended indication	Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Manufacturer	Abeona Therapeutics
Mechanism of action	Autologous modified cell therapy
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	EB101 bestaat uit een laagje van autologe RDEB keratinocyten die geïsoleerd zijn uit huidbiopten van patiënten en vervolgens getransduceerd zijn middels een recombinant retrovirus met een correct COL7A1 gen. Deze cellaag zal terug getransplanteerd worden op de wonden van patiënten.

Current treatment options	Palliatieve zorg
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Duration of treatment	one-off
References	NCT04227106
Additional remarks	Het betreft een eenmalige chirurgische toediening van EB-101 op maximaal 6 chronische RDEB wonden. Op 3 november 2022 zijn positieve resultaten gemeld door de fabrikant fase 3 VIITAL Study.

Patient volume	< 33 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional remarks	In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Patient volume

< 33

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Afdeling Dermatologie, UMCG

Additional remarks

In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

References	EB-101 Program Fact SheetJanuary 2020; Developing cell and gene therapies for serious diseases. Corporate presentation. Abeona Therapeutics Inc. 1 June 2023. Accessed 11 July 2023.
Additional remarks	Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Abeona therapeutics geeft aan dat huidige zorg $150,000 per jaar kan kosten in de Verenigde Staten. In Juni 2023 schatte de fabrikant de kosten in op $300.000 tot $800.000 per behandeling in de Verenigde Staten.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension	No

Additional remarks	Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.