Pirtobrutinib

Extended indication	Chronic lymphocytic leukemia (CLL)/Small lymphocytic lymphoma (SLL)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Pirtobrutinib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	CLL
Extended indication	Chronic lymphocytic leukemia (CLL)/Small lymphocytic lymphoma (SLL)
Manufacturer	Eli Lilly
Portfolio holder	Eli Lilly
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Pirtobrutinib (LOXO-305) is een zeer selectieve, niet-covalente BTK-remmer van de volgende generatie (ncBTKi)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Er is nog veel onzekerheid over deze indicatie. Deze indicatie uitbreiding zal in ieder geval niet voor 2024 ingediend worden bij de EMA.

Therapeutic value

Current treatment options	Chemo- (en) immunotherapie, BTK-remmers, PI3K-remmers, BCL2 remmer (venetoclax), stamceltransplantatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Pirtobrutinib zal mogelijk ingezet worden bij refractaire ibrutinib patiënten. Echter zijn er ook andere opties in die lijn zoals bijvoorbeeld venetoclax. Er is nog te weinig data om een uitspraak te doen over een mogelijke therapeutische meerwaarde. De toxiciteit van pirtobrutinib lijkt laag te zijn.
Duration of treatment	Maximal 12 month / months
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	200mg
References	Afgeronde fase 1/2 studie: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33676628/ Studieprotocol fase 3: NCT05023980 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting 2021 (abstracts391 and 381).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 445 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Pakketadvies sluisgeneesmiddel ibrutinib (Imbruvica®) voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) die niet eerder zijn behandeld (1).
Additional remarks	CLL komt op alle leeftijden voor, maar vooral bij een leeftijd boven de 60 jaar. Ieder jaar starten ongeveer 600 à 700 patiënten met een behandeling tegen CLL. Ongeveer een derde van de nieuwe patiënten wordt dus nooit behandeld. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Hiervan zullen maximaal 445 patiënten behandeld met ibrutinib. Pirtobrutinib zal mogelijk ingezet worden bij refractaire ibrutinib patiënten. Gezien er veel concurrentie is zal het patiëntvolume lager uitvallen.

Patient volume

< 445

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Pakketadvies sluisgeneesmiddel ibrutinib (Imbruvica®) voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) die niet eerder zijn behandeld (1).

Additional remarks

CLL komt op alle leeftijden voor, maar vooral bij een leeftijd boven de 60 jaar. Ieder jaar starten ongeveer 600 à 700 patiënten met een behandeling tegen CLL. Ongeveer een derde van de nieuwe patiënten wordt dus nooit behandeld. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Hiervan zullen maximaal 445 patiënten behandeld met ibrutinib. Pirtobrutinib zal mogelijk ingezet worden bij refractaire ibrutinib patiënten. Gezien er veel concurrentie is zal het patiëntvolume lager uitvallen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.