Extended indication Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperarginin
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registered

Product

Active substance Pegzilarginase
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older.
Proprietary name Loargys
Manufacturer Immedica
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Additional remarks Intramuraal als het gaat om de intraveneuze toediening. Extramuraal als het gaat om de subcutane thuis toediening.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date August 2022
Expected Registration December 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutic value

Current treatment options Bloedtransfusie kan de arginaseactiviteit beïnvloeden.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Het lijkt effectief in het verminderen van de arginine plasmawaarden (in ieder geval de eerste weken). Het is echter nog onzeker of er ook toegevoegde waarde is klinisch (en of het kosteneffectief zal zijn). Ook is het nog onbekend wat de langere termijn effecten zijn. Het lijkt vooralsnog dat er relatief veel bijwerkingen zijn.
Duration of treatment continuous
References NCT03921541 (1); Fabrikant (2)
Additional remarks After completion of 24 weeks DB treatment, weekly IV infusions of pegzilarginase plus individualized disease management for an additional 150 weeks, with the option to receive treatment by SC after 8 weeks of the LTE study (1). Loargys is a chronic treatment and its dosing regimen depends on patients weight (2).

Expected patient volume per year

Patient volume

1

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Orphanet (1); expertise centrum (2)
Additional remarks Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts 1 patiënt in Nederland bekend (2).

Expected cost per patient per year

References Fabrikant
Additional remarks (Inter)nationale lijstprijzen zijn nog niet bekend. De fabrikant geeft aan dat de verwachte lijstprijs in Nederland nog niet bekend is en het product ook in Amerika nog niet gecommercialiseerd is.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.