Pegunigalsidase alfa

Extended indication	Ziekte van Fabry
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,000,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Pegunigalsidase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Ziekte van Fabry
Manufacturer	Chiesi
Mechanism of action	Enzyme replacement therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Amsterdam UMC
Additional remarks	Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	December 2021
Expected Registration	April 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	De fabrikant verwacht registratie in april 2023.

Therapeutic value

Current treatment options	Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Het is op dit moment nog niet mogelijk om een oordeel te vellen over de therapeutische waarde. Op dit moment lopen er 3 studies naar de effectiviteit en veiligheid: - De BALANCE-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarbij pegunigalsidase alfa 1mg/kg, toegediend om de twee weken, vergeleken wordt met Fabrazyme® bij Fabry-patiënten die eerder werden behandeld met Fabrazyme®. Het doel van de studie is om de superioriteit van pegunigalsidase alfa in de nierfunctie aan te tonen door de eGFR-helling (gemiddelde geannualiseerde verandering) tussen behandelingsgroepen te vergelijken. - De BRIDGE-studie is een open-label switch-overstudie van Replagal® - De BRIGHT-studie is een open-label switch-over van pegunigalsidase alfa 2mg/kg toegediend elke 4 weken na eerdere behandeling met Fabrazyme® of Replagal®.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	1 mg/kg
References	Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Additional remarks	De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume	20 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Additional remarks	In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen.

Patient volume

20 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641

Additional remarks

In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen.

Expected cost per patient per year

Cost	200,000.00
References	GIPdatabank
Additional remarks	In 2014 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van Replagal en Fabrazyme ongeveer €200.000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	5,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No
Additional remarks	Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.