Expand all sections

Pegcetacoplan

Syfovre

Extended indication Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 429,105,600.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Pegcetacoplan
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Eye disorders
Extended indication Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Proprietary name Syfovre
Manufacturer Apellis Pharmaceuticals
Portfolio holder Apellis Pharmaceuticals
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravitreal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date January 2023
Expected Registration September 2024
Orphan drug No
Registration phase No registration expected
Additional remarks Update juni 2024: negatieve CHMP opinie; Although the studies showed that Syfovre slowed the growth of geographic atrophy lesions, this did not lead to clinically meaningful benefits for patients. It was noted that benefits of a treatment should impact patients’ everyday functioning, and this was not demonstrated in the studies. In terms of safety, regular injections into the eye carry a significant risk of adverse events, including the development of other forms of AMD or inflammation in the eye, that could further worsen vision. Therefore, the Agency’s opinion was that a positive balance of benefits and risks of Syfovre in the treatment of geographic atrophy caused by AMD could not be established and it recommended refusing marketing authorisation. 9 februari 2024: The company for Syfovre has requested a re-examination of EMA’s January 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation. Juli 2024: The company for Syfovre has requested a re-examination of EMA’s June 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation. September 2024: Following a re-examination, the CHMP confirmed its initial recommendation to refuse the granting of a marketing authorisation for Syfovre (pegcetacoplan).

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Fase 2 laat positieve resultaten van middel zien. Vergeleken met placebo geeft maandelijks pegcetacoplan significant minder groei van geografische atrofie en lijkt hiermee werkzaam (1). Echter moet het resultaat van de fase 3 worden afgewacht om betere inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde (2).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 15 mg APL-2/0.1 ml
References (1) Resultaten fase 1 studie: Nittala MG, Metlapally R, Ip M, et al. Association of Pegcetacoplan With Progression of Incomplete Retinal Pigment Epithelium and Outer Retinal Atrophy in Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the FILLY Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2022;140(3):243–249. (FILLY, NCT02503332) (1); (2) Studie-opzetten fase 2 studie: NCT03525600 (OAKS) en NCT03525613 (DERBY) .

Expected patient volume per year

Patient volume

< 11,880

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Inschatting Ranibizumab Horizonscan Geneesmiddelen; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl
Additional remarks De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Dit is mogelijk wel een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie waardoor de klinische waarde van dit middel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Expected cost per patient per year

Cost < 36,120.00
References G-standaard
Additional remarks Pegcetacoplan zal in tweede lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010. De prijs voor de nieuwe toedieningsvorm is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

429,105,600.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.