Olipudase alfa

Extended indication	Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ASMD type B en A/B).
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Olipudase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ASMD type B en A/B).
Manufacturer	Sanofi
Mechanism of action	Enzyme replacement therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional remarks	Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	2021
Expected Registration	October 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Datum indiening tweede helft 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

Current treatment options	Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	3 mg/kg
References	NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional remarks	Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase.

Patient volume	15 - 18 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertopinie
Additional remarks	Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertopinie

Additional remarks

Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

There is currently nothing known about the expected cost.

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use	No
Additional remarks	CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension	No

There is currently no futher information available.