Odevixibat

Extended indication	Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	855,000.00
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Odevixibat
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Liver diseases
Extended indication	Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY.
Proprietary name	Bylvay
Manufacturer	Albireo
Portfolio holder	Albireo
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	December 2022
Expected Registration	December 2023
Orphan drug	No
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie juli 2023. Orphan status afgewezen bij positieve CHMP beoordeling.

Therapeutic value

Current treatment options	Ook maralixibat zal spoedig op de markt komen voor deze indicatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De ASSERT fase 3 studie beoordeelt het effect van odevixibat gedurende 24 weken ten opzichte van placebo op jeuk (primary endpoint) en op galzuren en veiligheid (secondary endpoint). Patiënten tussen 0 en 17 jaar zijn geïncludeerd. De fabrikant rapporteert een significant effect, maar de publicatie volgt nog. Hoe het geneesmiddel zich verhoudt tot concurrent maralixibat is nog niet bekend.
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT05035030; NCT04674761

Expected patient volume per year

Patient volume	< 3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);
Additional remarks	De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Patient volume

< 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);

Additional remarks

De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Expected cost per patient per year

Cost	250,000.00 - 320,000.00
References	Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022;
Additional remarks	In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar.

Cost

250,000.00 - 320,000.00

References

Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022;

Additional remarks

In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	855,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

855,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Andere lopende fase III studie: Biliary atresia
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.