Expand all sections

Odevixibat

Bylvay

Extended indication Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS)
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 855,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Odevixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Liver diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY.
Proprietary name Bylvay
Manufacturer Albireo
Portfolio holder Albireo
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date December 2022
Expected Registration December 2023
Orphan drug No
Registration phase No registration expected
Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2023. Orphan status afgewezen bij positieve CHMP beoordeling.

Therapeutic value

Current treatment options Ook maralixibat zal spoedig op de markt komen voor deze indicatie.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De ASSERT fase 3 studie beoordeelt het effect van odevixibat gedurende 24 weken ten opzichte van placebo op jeuk (primary endpoint) en op galzuren en veiligheid (secondary endpoint). Patiënten tussen 0 en 17 jaar zijn geïncludeerd. De fabrikant rapporteert een significant effect, maar de publicatie volgt nog. Hoe het geneesmiddel zich verhoudt tot concurrent maralixibat is nog niet bekend.
Frequency of administration 1 times a day
References NCT05035030; NCT04674761

Expected patient volume per year

Patient volume

< 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);
Additional remarks De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Expected cost per patient per year

Cost 250,000.00 - 320,000.00
References Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022;
Additional remarks In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

855,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Andere lopende fase III studie: Biliary atresia
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.