Obecabtagene autoleucel

Extended indication	Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Obecabtagene autoleucel
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	ALL
Extended indication	Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia.
Manufacturer	Autolus
Mechanism of action	CAR-T therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2024
Expected Registration	November 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Tijdslijn op basis van IHSI data

Therapeutic value

Current treatment options	Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn.
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	2 times every 2 weeks
Dosage per administration	410E+6
References	NCT04404660
Additional remarks	Following pre-conditioning with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with a total target dose of 410E+6 of CD19-positive CAR T cells as a split dose on Day 1 and on Day 10 (±2 days).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR2018(1); Expert opinie (2);
Additional remarks	Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Patient volume

< 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR2018(1); Expert opinie (2);

Additional remarks

Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.