Expand all sections

Nirogacestat

Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Nirogacestat
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Oncology other
Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Manufacturer Springworks
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date January 2024
Expected Registration February 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Hormoontherapie zoals o.a. Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Nirogacestat zal waarschijnlijk met name gaan concurreren met sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 150 mg
References NCT03785964

Expected patient volume per year

Patient volume

23 - 68

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Orphanet (1); NKR 2019 (2)
Additional remarks DT's beslaan <3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000 en de 1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen.

Expected cost per patient per year

References Drugs.com
Additional remarks De kosten in de Verenigde Staten voor Ogsiveo orale tablet 50 mg bedragen ongeveer $ 30.547 voor 180 tabletten. De kosten in de Verenigde Staten zijn vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.