Expand all sections

Nedosiran

Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 3,764,160.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Nedosiran
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Manufacturer Novo Nordisk
Portfolio holder Novo Nordisk
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. Nota bene: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 170mg (>=) 50 kilogram
References https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub
Additional remarks In adults and in adolescents (aged 12 tot 17 years) weighing greater than or equal to (>=) 50kg, Nedosiran will be administered via subcutaneous injection once monthly at a dose of 170mg. In adults and adolescents weighing <50kg, nedosiran will be administered once monthly at a dose of 136mg. The dose for participants aged 6 to 11 years will be 3.5mg/kg monthly, not to exceed 170mg.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References bron ECZA Amsterdam
Additional remarks Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts 1 tot 2, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan 4 tot 5 patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran.

Expected cost per patient per year

Cost < 752,832.00
References https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza (1)
Additional remarks In de Verenigde Staten zijn de kosten $33,115,82 voor 80 mg (1). Omgerekend is dit ongeveer €31.478. Uitgaande van deze prijs en twee injecties van 80 mg per maand kan een schatting gemaakt worden van €752.832 p.p.p.j. (€31.478∗2∗12). Bij de maximale dosering van 170 mg per maand zijn er echter meer dan twee injectiespuiten nodig van 80 mg. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost

3,764,160.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.