Natriumoxybaat controlled release

Extended indication	Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Total cost	3,754,004.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Natriumoxybaat controlled release
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Sleep disorders
Extended indication	Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Manufacturer	Avadel Pharmaceuticals
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Oral suspension
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	GABA B receptor agonist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New therapeutical formulation
ATMP	No
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion datum fase 3 studie in maart 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Natriumoxybaat (Xyrem)
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	Er wordt verwacht dat het patiëntvolume voor de langwerkende variant relatief klein zal zijn (al zijn er een aantal onzekere factoren), omdat het overgrote deel van de patiënten tevreden is over de huidige vorm van Xyrem en de tweede inname niet als een ernstig probleem ziet. Voor een kleine groep die dit wel een probleem vindt kan het van meerwaarde zijn. Ook voor de groep die vindt dat de generieke vorm van Xyrem minder goed werkt kan het meerwaarde hebben.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	4,5 - 9 g
References	NCT02720744
Additional remarks	Patients will be titrated to the following once-nightly doses: 4.5g sodium oxybate, 6.0g sodium oxybate, 7.5g sodium oxybate, and 9.0g sodium oxybate.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 463 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlands huisartsen genootschap;
Additional remarks	Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60/100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen.

Patient volume

< 463

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlands huisartsen genootschap;

Additional remarks

Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60/100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen.

Expected cost per patient per year

Cost	8,108.00
References	medicijnkosten; GIPdatabank.
Additional remarks	Mogelijk te vergelijken met de prijs voor Xyrem. XYREM: drank 500mg/ml 7,5g € 30,49. In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Potential total cost per year

Total cost	3,754,004.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

3,754,004.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis insght

Other information

There is currently no futher information available.