Mozafancogene autotemcel

Extended indication	Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Mozafancogene autotemcel
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Manufacturer	Rocket
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Hematopoietic gen therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with FA-A.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	September 2023
Expected Registration	June 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	RP-L102 is staat op de lijst van Priority Medicines van de EMA sinds december 2019.

Therapeutic value

Current treatment options	De behandeling van Fanconi anemie bestaat op dit moment uit het verminderen van de symptomen en kenmerken van de ziekte.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie.
Duration of treatment	one-off
References	NCT04069533; NCT04248439

Expected patient volume per year

Patient volume	0 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf
Additional remarks	Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1-9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0-2 patiënten per 10 jaar.

Patient volume

0 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf

Additional remarks

Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1-9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0-2 patiënten per 10 jaar.

Expected cost per patient per year

Additional remarks	De prijs zal waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met eerdere gentherapieën die op de markt gebracht zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Colorectal cancer; Liver metastases
References	adisinsight
Additional remarks	Lopende fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.