Mirabegron

Extended indication	Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detrusor overactivity (NDO) in paediatric patients aged 3 to less than 18 years.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	41,250.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Mirabegron
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	Indication extension
Extended indication	Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detrusor overactivity (NDO) in paediatric patients aged 3 to less than 18 years.
Proprietary name	Betmiga
Manufacturer	Astellas
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Oral suspension
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Beta-receptor agonist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2021
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registered

Therapeutic value

Current treatment options	Anticholinergica (e.g., oxybutynine), botulinetoxine (Botox) injectie
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Mirabegron wordt al vrij veel voorgeschreven bij volwassenen met urge incontinentie klachten/frequente mictie. Ongeveer 2 jaar geleden werd er meer bekend over anticholinergica voor deze indicatie. Het bleek dat er bij chronisch gebruik risico ontstaat op cognitieve achteruitgang. Er wordt daarom bij langdurige klachten/chronisch gebruik steeds vaker Mirabegron voorgeschreven. Dit is een grote groep patiënten, met name ouderen. De effectiviteit van mirabegron bij kinderen met neurogene en niet-neurogene blaasfunctiestoornissen is inmiddels in de internationale literatuur niet meer omstreden. RCT’s zijn er echter niet bij kinderen behalve de “Crocodile study”. Deze wereldwijde studie werd door de fabrikant doorgevoerd en was doorslaggevend voor de FDA om mirabegron te registreren voor kinderen in de Verenigde Staten. Helaas zijn de resultaten van deze studie nooit integraal gepubliceerd, maar een uitgebreide samenvatting is te vinden via de FDA. Volgens experts wordt er met name effect gezien van mirabegron bij kinderen met forse neurogene blazen die anders een ingrijpende operatie zouden moeten ondergaan. Met de komst van een suspensie en/of de 25mg tablet kunnen in de toekomst mogelijk ook patiënten jonger dan 8 jaar van mirabegron gebruikmaken.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	25-50 mg
References	NCT02751931 (Crocodile); Predictors of treatment response in therapy-resistant enuresis. Ida Uhrenius a. Amadeus Bergsten . Tryggve Neve;

Expected patient volume per year

Patient volume	> 250 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Vereniging voor Urologie. 2024 (1); CBS. 2024 (2); Z-Index. 2024 (3).
Additional remarks	Het is niet bekend hoeveel kinderen in Nederland er precies lijden aan neurogeen blaaslijden. Er wordt geschat dat er ongeveer een half miljoen mensen zijn in Nederland met neurogeen blaaslijden (1). Uitgaande van het percentage kinderen 3 tot 18 jaar kan een ruwe schatting van 100.000 gegeven worden van het aantal patiënten dat in Nederland mogelijk in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding (2). In 2023 waren er echter 248 kinderen die een Botoxinjectie hebben ontvangen voor een overactieve of neuropathische blaas (3). Indien ook niet-neurogene blaasfunctiestoornissen behandelt zullen worden valt het patiëntvolume veel hoger uit.

Patient volume

> 250

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Vereniging voor Urologie. 2024 (1); CBS. 2024 (2); Z-Index. 2024 (3).

Additional remarks

Het is niet bekend hoeveel kinderen in Nederland er precies lijden aan neurogeen blaaslijden. Er wordt geschat dat er ongeveer een half miljoen mensen zijn in Nederland met neurogeen blaaslijden (1). Uitgaande van het percentage kinderen 3 tot 18 jaar kan een ruwe schatting van 100.000 gegeven worden van het aantal patiënten dat in Nederland mogelijk in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding (2). In 2023 waren er echter 248 kinderen die een Botoxinjectie hebben ontvangen voor een overactieve of neuropathische blaas (3). Indien ook niet-neurogene blaasfunctiestoornissen behandelt zullen worden valt het patiëntvolume veel hoger uit.

Expected cost per patient per year

Cost	< 165.00
References	medicijnkosten.nl; GIP-databank
Additional remarks	De kosten per 50mg betreffen €0,90 (inclusief BTW). In 2021 bedroegen bij volwassenen de kosten €163,70 per patiënt per jaar. Mogelijk zal dit bij kinderen minder zijn indien een lagere dosering van toepassing is.

Potential total cost per year

Total cost	41,250.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

41,250.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.