Melphalan hydrochloride

Extended indication	Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Melphalan hydrochloride
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Oncology other
Extended indication	Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma
Manufacturer	Delcath
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Tebentafusp
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er werden 35 patienten behandeld van februari 2014 tot juni 2017. De ORR was 72%. Er werd een complete response in 3% van de patiënten gezien, een gedeeltelijke respons in 69%, stabiele ziekte in 13% en progressieve ziekte in 16%. De mediane overall survival was 19,1 maanden. Het is nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen tebentafusp en melphalan hydrochloride.
Frequency of administration	1 times every 6 weeks
Dosage per administration	3 mg/kg
References	NCT02678572

Expected patient volume per year

Patient volume	< 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	(1) IKNL; (2) Carvajal et al. Br J Ophthalmol. 2017 Jan; 101(1): 38–44.
Additional remarks	In 2020 werden er 195 diagnoses gesteld van een melanoom van het oog. Ongeveer 50% van de patiënten ontwikkelt metastases, met name in de lever (2). In dit geval zou het dus gaan om een honderdtal patiënten die in aanmerking zouden kunnen komen.

Patient volume

< 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

(1) IKNL; (2) Carvajal et al. Br J Ophthalmol. 2017 Jan; 101(1): 38–44.

Additional remarks

In 2020 werden er 195 diagnoses gesteld van een melanoom van het oog. Ongeveer 50% van de patiënten ontwikkelt metastases, met name in de lever (2). In dit geval zou het dus gaan om een honderdtal patiënten die in aanmerking zouden kunnen komen.

Expected cost per patient per year

References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten in de Verenigde Staten voor melfalan intraveneus poeder voor injectie 50 mg bedragen ongeveer $ 214 voor een levering van 1 poeder voor injectie. De kosten in de Verenigde Staten liggen vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Cholangiocarcinoma
References	Adis insight

Other information

There is currently no futher information available.