Expand all sections

Melphalan flufenamide

Pepaxti

Extended indication Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 7,942,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Melphalan flufenamide
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel en één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken.
Proprietary name Pepaxti
Manufacturer Oncopeptides
Mechanism of action Alkylating agent
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date May 2021
Expected Registration August 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de registratieprocedure bij de EMA nog wel. Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn.
Duration of treatment Average 3.8 month / months
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 40 mg
References NCT02963493 (HORIZON)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 190

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References (1) NKR; (2) Yong et al. 2016, Br J Haematol
Additional remarks Het aantal nieuwe patiënten met multipel myeloom betrof in 2020 1.269 patiënten (1). Gezien het een vierdelijns behandeling betreft zal maximaal 15% hiervan in aanmerking komen voor een behandeling (2). Dit betreft dus maximaal 190 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 41,800.00
References Fabrikant
Additional remarks Volgens de fabrikant kost 1 vial Pepaxto €5.500. Per behandeling zijn 2 vials nodig, waarmee de kosten per behandeling uitkomt op €11.000. Bij een mediane behandelduur van 3,8 maanden is de prijs per patiënt €41.800.

Potential total cost per year

Total cost

7,942,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.