Melphalan flufenamide

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of patients with Multiple Myeloma who have received at least two prior lines of therapies for PEPAXTI.
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Melphalan flufenamide
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of patients with Multiple Myeloma who have received at least two prior lines of therapies for PEPAXTI.
Merknaam	Pepaxti
Fabrikant	Oncopeptides
Werkingsmechanisme	Alkylerend geneesmiddel
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2022
Verwachte registratie	Oktober 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend.
Bronnen	103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.)

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend.

Bronnen

103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017
Aanvullende opmerkingen	In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017

Aanvullende opmerkingen

In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.