Mavacamten

Extended indication	Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	62,177,500.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Mavacamten
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication	Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
Manufacturer	BMS
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	September 2021
Expected Registration	January 2023
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath).
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg
References	EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 935 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022 Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie
Additional remarks	De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Patient volume

< 935

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3);  Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022
Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention
https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie

Additional remarks

De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500  n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n  86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Expected cost per patient per year

Cost	< 66,500.00
References	https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Additional remarks	Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend.

Cost

< 66,500.00

References

https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts

Additional remarks

Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend.

Potential total cost per year

Total cost	62,177,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

62,177,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.