Expand all sections

Maralixibat

Livmarli

Extended indication Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 5,370,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Maralixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Liver diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older
Proprietary name Livmarli
Manufacturer Mirum Pharmaceuticals
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Groningen
Additional remarks Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date April 2023
Expected Registration August 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registered

Therapeutic value

Current treatment options Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er is op dit moment nog niet te zeggen of de werkzaamheid van maralixibat beter is dan odevixibat. Er zijn wel positieve resultaten gepubliceerd van de MARCH-PFIC studie, maar er is nog geen head-to-head studie met odevixibat. De geneesmiddelen hebben eenzelfde werkingsmechanisme. De verwachting is dat er in de praktijk concurrentie zal plaatsvinden tussen beide geneesmiddelen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration tot maximaal 600 microgram per kilogram
References NCT04185363 (1); NCT03905330 (MARCH-PFIC) (2)

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References www.orpha.net (1); CBS (2);
Additional remarks Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost < 358,000.00
References Reuter
Additional remarks De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17kg child, the average weight of patients in it's studies.' Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen.

Potential total cost per year

Total cost

5,370,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.