Macitentan

Uitgebreide indicatie	Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.048.225,50
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Macitentan
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III.
Merknaam	Opsumit
Fabrikant	Janssen
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Endothelin A receptor antagonists; Endothelin B receptor antagonists

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2023
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bosentan
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Bosentan wordt momenteel bij kinderen met PAH ingezet, net als macitentan een endotheline-antagonist, maar is minder selectief voor enthotheline-A. De therapeutische meerwaarde is niet onderzocht in de categorie >40 kg tot 78 jaar. Bij pasgeborenen is wel aangetoond in een kleine groep (n=30) dat bosentan niet-inferieur is ten opzichte van macitentan (2).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	Afhankelijk van leeftijd of lichaamsgewicht
Bronnen	NCT02932410 (TOMORROW) (1); Kashaki et al. Ped Neo. 2023 (2).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	7 - 56 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie (1).
Aanvullende opmerkingen	PAH is een zeldzame aandoening. Een schatting is dat er 2 tot 16 kinderen per miljoen zijn met PAH. Er zijn circa 3,5 miljoen Nederlandse kinderen, dus dit betreft 7 tot 56 kinderen. Hierbij is nog niet het gewicht van minimaal 40kg (meestal rond 12 jaar) meegenomen (1).

Patiëntvolume

7 - 56

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie (1).

Aanvullende opmerkingen

PAH is een zeldzame aandoening. Een schatting is dat er 2 tot 16 kinderen per miljoen zijn met PAH. Er zijn circa 3,5 miljoen Nederlandse kinderen, dus dit betreft 7 tot 56 kinderen. Hierbij is nog niet het gewicht van minimaal 40kg (meestal rond 12 jaar) meegenomen (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 33.277,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl (1)
Aanvullende opmerkingen	Opsumit tablet filmomhuld 10mg: €99,31 (inclusief BTW). Uitgaande van een doorlopende, dagelijkse behandelduur gaat dit middel €33.277 (exclusief BTW) per patiënt per jaar kosten (€99,31/109∗100∗365,24).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.048.225,50 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.048.225,50

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.