Macitentan

Extended indication	Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,048,225.50
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Macitentan
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication	Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III.
Proprietary name	Opsumit
Manufacturer	Janssen
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Endothelin A receptor antagonists; Endothelin B receptor antagonists

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2023
Expected Registration	September 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed

Therapeutic value

Current treatment options	Bosentan
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Bosentan wordt momenteel bij kinderen met PAH ingezet, net als macitentan een endotheline-antagonist, maar is minder selectief voor enthotheline-A. De therapeutische meerwaarde is niet onderzocht in de categorie >40 kg tot 78 jaar. Bij pasgeborenen is wel aangetoond in een kleine groep (n=30) dat bosentan niet-inferieur is ten opzichte van macitentan (2).
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	Afhankelijk van leeftijd of lichaamsgewicht
References	NCT02932410 (TOMORROW) (1); Kashaki et al. Ped Neo. 2023 (2).

Expected patient volume per year

Patient volume	7 - 56 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertopinie (1).
Additional remarks	PAH is een zeldzame aandoening. Een schatting is dat er 2 tot 16 kinderen per miljoen zijn met PAH. Er zijn circa 3,5 miljoen Nederlandse kinderen, dus dit betreft 7 tot 56 kinderen. Hierbij is nog niet het gewicht van minimaal 40kg (meestal rond 12 jaar) meegenomen (1).

Patient volume

7 - 56

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertopinie (1).

Additional remarks

PAH is een zeldzame aandoening. Een schatting is dat er 2 tot 16 kinderen per miljoen zijn met PAH. Er zijn circa 3,5 miljoen Nederlandse kinderen, dus dit betreft 7 tot 56 kinderen. Hierbij is nog niet het gewicht van minimaal 40kg (meestal rond 12 jaar) meegenomen (1).

Expected cost per patient per year

Cost	< 33,277.00
References	Medicijnkosten.nl (1)
Additional remarks	Opsumit tablet filmomhuld 10mg: €99,31 (inclusief BTW). Uitgaande van een doorlopende, dagelijkse behandelduur gaat dit middel €33.277 (exclusief BTW) per patiënt per jaar kosten (€99,31/109∗100∗365,24).

Potential total cost per year

Total cost	1,048,225.50 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,048,225.50

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.