Expand all sections

Luspatercept

Reblozyl

Extended indication

Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low,

Therapeutic value

No estimate possible yet
Total cost

2,565,190.00
Registration phase

Registered and reimbursed

Product

Active substance

Luspatercept
Domain

Hematology
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

AML / MDS
Extended indication

Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
Proprietary name

Reblozyl
Manufacturer

BMS
Portfolio holder

BMS
Mechanism of action

Other
Route of administration

Subcutaneous
Therapeutical formulation

Injection
Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

March 2023
Expected Registration

March 2024
Orphan drug

No
Registration phase

Registered and reimbursed
Additional remarks 
Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024.

Therapeutic value

Current treatment options

Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO)
Therapeutic value

No estimate possible yet
Substantiation

In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van <500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken.
Frequency of administration

1 times every 3 weeks
Dosage per administration

1.0 mg/kg
References 
NCT03682536 (ACE-536)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
NKR(1); Expert opinion (2);
Additional remarks 
De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Expected cost per patient per year

Cost

67,505.00
References 
Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion
Additional remarks 
Per flacon 25mg: €1.309,99. 
Per flacon 75mg: €3.895,31. 
Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

2,565,190.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks 
Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No
References 
fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.