Luspatercept

Extended indication	Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	2,565,190.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Luspatercept
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	AML / MDS
Extended indication	Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
Proprietary name	Reblozyl
Manufacturer	BMS
Portfolio holder	BMS
Mechanism of action	Other
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	March 2023
Expected Registration	March 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van <500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken.
Frequency of administration	1 times every 3 weeks
Dosage per administration	1.0 mg/kg
References	NCT03682536 (ACE-536)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 38 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR(1); Expert opinion (2);
Additional remarks	De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR(1); Expert opinion (2);

Additional remarks

De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Expected cost per patient per year

Cost	67,505.00
References	Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion
Additional remarks	Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost	2,565,190.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks	Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Total cost

2,565,190.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks

Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.