Luspatercept

Uitgebreide indicatie	Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	217.140,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Luspatercept
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Merknaam	Reblozyl
Fabrikant	BMS
Portfoliohouder	BMS
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Uitbreiding voor pediatrische patienten.
Bronnen	NCT04143724

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74
Aanvullende opmerkingen	De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0-18 wordt het aantal patiënten op 50 in Nederland geschat op dit moment. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen.

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74

Aanvullende opmerkingen

De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0-18 wordt het aantal patiënten op 50 in Nederland geschat op dit moment. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	43.428,00
Bronnen	Fabrikant (1); Declaratiedata. 2024 (2); G-standaard november 2024.
Aanvullende opmerkingen	Per flacon 25mg: €768,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	217.140,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

217.140,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.