Expand all sections

Luspatercept

Reblozyl

Extended indication

Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Therapeutic value

No estimate possible yet
Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Luspatercept
Domain

Cardiovascular diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Other non-oncological hematological medications
Extended indication

Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Proprietary name

Reblozyl
Manufacturer

BMS
Portfolio holder

BMS
Route of administration

Subcutaneous
Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
ATMP

No
Submission date

2024
Expected Registration

July 2025
Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutic value

No estimate possible yet
Substantiation

Uitbreiding voor pediatrische patienten.
References 
NCT04143724

Expected patient volume per year

References 
Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74
Additional remarks 
De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt.

Expected cost per patient per year

Cost

67,505.00
References 
Fabrikant; Z-index juni 2024
Additional remarks 
Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.