Momelotinib

Extended indication	Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	217,140.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Luspatercept
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents
Proprietary name	Reblozyl
Manufacturer	BMS
Portfolio holder	BMS
Mechanism of action	Other
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Uitbreiding voor pediatrische patienten.
References	NCT04143724

Expected patient volume per year

Patient volume	< 5 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74
Additional remarks	De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0-18 wordt het aantal patiënten op 50 in Nederland geschat op dit moment. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen.

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74

Additional remarks

De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0-18 wordt het aantal patiënten op 50 in Nederland geschat op dit moment. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	43,428.00
References	Fabrikant (1); Declaratiedata. 2024 (2); G-standaard november 2024.
Additional remarks	Per flacon 25mg: €768,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost	217,140.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

217,140.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Luspatercept