Lumacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Lumacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene.
Merknaam	Orkambi
Fabrikant	Vertex
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2022
Verwachte registratie	Juni 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie april 2023

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie (1);
Aanvullende opmerkingen	50% van de patiënten met CF is homozygoot. Er worden 50 kinderen met CF geboren per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 25 nieuwe patiënten in aanmerking zullen komen per jaar (1).

Patiëntvolume

25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie (1);

Aanvullende opmerkingen

50% van de patiënten met CF is homozygoot. Er worden 50 kinderen met CF geboren per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 25 nieuwe patiënten in aanmerking zullen komen per jaar (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.