Losmapimod

Extended indication	Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Losmapimod
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Muscular diseases other
Extended indication	Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)
Manufacturer	Fulcrum
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	'FSHD is marked by increased activity of a gene called DUX4. Losmapimod was designed to reduce this aberrant genetic activity by inhibiting two proteins that control the gene, called p38 alpha and p38 beta (also known as MAPK14 and MAPK11). Losmapimod werd ook al eerder ontwikkeld als p38MAPkinase remmer voor inflammatoire aandoeningen en heeft hierbij gefaald. Vervolgens bleek het DUX4 downstream expressie in FSHD gunstig te beïnvloeden.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Orphan drug	Yes
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Er word door tegenvallende resultaten in de klinische studies voorlopig geen indiening verwacht.

Therapeutic value

Current treatment options	Er is geen medicamenteuze behandeling voor FSHD. De behandeling bestaat onder andere uit milde training, valpreventie, aanbieden van hulpmiddelen, behandeling van moeheid door training of cognitieve gedragstherapie, voorkomen van overbelasting en behandeling van pijn.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er is een fase 1 studie gepubliceerd, een fase 2 studie afgerond en een fase 3 studie loopt nog (verwachte sluitingsdatum maart 2024) (REACH), in onder andere het Radboud en LUMC.
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	15mg
References	NCT05397470

Expected patient volume per year

Patient volume	1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Spierziektencentrum (1); Expert opinie(2);
Additional remarks	FSHD is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door toenemende asymmetrische spierzwakte. De prevalentie is rond de 12:100.000 (1) en FSHD behoort tot de top 3 van meest voorkomende spierziekten. De ziekte begint meestal op volwassen leeftijd, maar kan ook bij kinderen voorkomen. Mannen hebben de eerste symptomen rond het zestiende jaar en vrouwen rond hun twintigste jaar. Patiënten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn en FSHD 1 or FSHD 2 hebben, daarnaast moeten zij een 'Clinical severity score' van 2 tot 4 hebben (Ricci Score; Range 0 tot 5). Dit houdt in dat zij niet afhankelijk moeten zijn van bijvoorbeeld een rolstoel of rollator. Gezien de inclusiecriteria van de fase 3 studie zal dus een deel van de 2.040 patiënten in aanmerking komen. Een grove schatting is dat 1.500 patiënten deze score hebben (2). Aangezien er geen medicamenteuze behandeling voor FSHD is zal het indien het werkt waarschijnlijk bij al deze patiënten ingezet gaan worden.

Patient volume

1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Spierziektencentrum (1); Expert opinie(2);

Additional remarks

FSHD is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door toenemende asymmetrische spierzwakte. De prevalentie is rond de 12:100.000 (1) en FSHD behoort tot de top 3 van meest voorkomende spierziekten. De ziekte begint meestal op volwassen leeftijd, maar kan ook bij kinderen voorkomen. Mannen hebben de eerste symptomen rond het zestiende jaar en vrouwen rond hun twintigste jaar. Patiënten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn en FSHD 1 or FSHD 2 hebben, daarnaast moeten zij een 'Clinical severity score' van 2 tot 4 hebben (Ricci Score; Range 0 tot 5). Dit houdt in dat zij niet afhankelijk moeten zijn van bijvoorbeeld een rolstoel of rollator. Gezien de inclusiecriteria van de fase 3 studie zal dus een deel van de 2.040 patiënten in aanmerking komen. Een grove schatting is dat 1.500 patiënten deze score hebben (2). Aangezien er geen medicamenteuze behandeling voor FSHD is zal het indien het werkt waarschijnlijk bij al deze patiënten ingezet gaan worden.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.