| Substantiation |
In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na intravitreale injectie.
Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. In de REFLECT studie werd een behandeling aan beide ogen gegeven, of één oog op basis van randomisatie. Hierbij werd weer de effectiviteit gezien in de behandelde ogen, maar ook in het niet behandelde oog. Hierdoor werd niet het primaire eindpunt bereikt doordat er maar weinig verschil was tussen het behandelde oog in bilaterale patiënten en het behandelde unilaterale oog. Het effect voor bilaterale behandeling was groter dan unilaterale behandeling. Gemiddelde BCVA (best corrected visual acuity) vooruitgang: +12-8 letters op de ETDRS kaart. |