JZP-258

Extended indication	Narcolepsy with cataplexy
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	JZP-258
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Sleep disorders
Extended indication	Narcolepsy with cataplexy
Manufacturer	Jazz
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Solution
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem.
Duration of treatment	continuous
References	NCT03030599
Additional remarks	Het behandelschema verschilt niet van xyrem.

Expected patient volume per year

Patient volume	40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gipdatabank
Additional remarks	In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gipdatabank

Additional remarks

In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

Expected cost per patient per year

References	GIPdatabank
Additional remarks	In 2021 werd €6.711 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Additional remarks	Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Idiopatische hypersomnie.
References	clinicaltrials.gov.
Additional remarks	Fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.