Expand all sections

Imlifidase

Idefirix

Extended indication Idefirix is indicated for desensitisation treatment of highly sensitised adult kidney transplant pat
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Imlifidase
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Idefirix is indicated for desensitisation treatment of highly sensitised adult kidney transplant patients with positive crossmatch against an available deceased donor. The use of Idefirix should be reserved for patients unlikely to be transplanted under the available kidney allocation system including prioritisation programmes for highly sensitised patients.
Proprietary name Idefirix
Manufacturer Hansa Medical
Mechanism of action Immunosuppression
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Imlifidase (ook bekend als IdeS) is een recombinant enzym van Streptococcus pyogenes wat IgG antilichamen afbreekt (HMED-Ides). IgGs zijn de oorzaak van orgaanafstoting in de patiënt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date March 2019
Expected Registration August 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks PRIME designation sinds 18 mei 2017. Positieve CHMP-opinie juni 2020

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment wordt desensibilisatie van dergelijke patiënten gedaan middels (off-label) combinaties van plasmaferese, rituximab en IvIg.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Imlifidase wordt ontwikkeld voor het desensibiliseren van patiënten die op de wachtlijst staan voor niertransplantatie en een zeer hoog percentage Panel Reactive Antibodies (PRA > 85%) hebben. Met de huidige behandelopties lukt het slechts bij een deel van de patiënten om de donor-specifieke antistoffen tot een acceptabel niveau terug te brengen en zelfs dan bestaat nog het risico dat direct na transplantatie een acute antistof gemedieerde afstoting optreedt. Bovendien is deze strategie bijzonder moeilijk te plannen als de patiënt afhankelijk is van een nier van een overleden donor (waarvan onbekend is wanneer die beschikbaar komt). Imlifidase toediening kan binnen een aantal uren alle donor-specifieke antistoffen doen verdwijnen, waarmee direct daarna een transplantatie kan worden uitgevoerd. De eerste resultaten lijken veelbelovend.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0,25 mg/kg
References EMA; NCT02790437,N Engl J Med 2017;377:442-453
Additional remarks One dose of 0.25mg/kg BW IdeS on study day 0. If negative crossmatch is not achieved, a second dose can be given within 2 days of the first infusion.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Eurotransplant, Jaarverslag NTS 2017.
Additional remarks In Nederland stonden op 31 december 2017 bij Eurotransplant 18 patiënten op de wachtlijst voor een niertransplantatie, die meer dan 85% PRA hadden. Als ook de wachtlijsten voor hart-, long- en levertransplantatie worden meegerekend dan betrof het in totaal 24 patiënten. Voor deze patiënten kan het beschikbaar komen van imlifidase de kans op een geslaagde transplantatie sterk doen toenemen.

Expected cost per patient per year

Additional remarks De prijs is sterk afhankelijk van de therapeutische meerwaarde. Gezien de weesgeneesmiddelstatus en PRIME status is dit een potentieel duur geneesmiddel.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Mogelijk ook geschikt voor andere orgaantransplantaties en auto-immuunziekten.
References hansamedical.com
Additional remarks Een andere groep patiënten die mogelijk in de toekomst een groot voordeel kan hebben van imlifidase betreft de groep patiënten die een bloedgroep-incompatibele niertransplantatie ondergaan en bij wie nu middels plasmaferese/immunoadsorptie de titers van de anti-bloedgroep antistoffen voorafgaande aan transplantatie worden verlaagd. Ook dat zou met imlifidase sneller en meer volledig mogelijk zijn. Die groep is groter dan de genoemde 18 patiënten. Naar schatting zou dat jaarlijks in Nederland ongeveer 50 patiënten betreffen (mogelijk toekomstige indicatie-uitbreiding / off-label indicatie).

Other information

There is currently no futher information available.