Expand all sections

Fordadistrogene movaparvovec

Extended indication Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 1,475,000,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Fordadistrogene movaparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Duchenne
Extended indication Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Manufacturer Pfizer
Portfolio holder Pfizer
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise LUMC, Radboud, UMCU
Additional remarks Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
ATMP Yes
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks De fabrikant verwacht indiening in het vierde kwartaal van 2024 en registratie in het vierde kwartaal van 2025

Therapeutic value

Current treatment options De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk.
Duration of treatment one-off
Frequency of administration 0 times a day
Dosage per administration Patient specific dosing
References 1. NCT04281485 2. https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/

Expected patient volume per year

Patient volume

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Spierziekten Nederland (1);
Additional remarks Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost < 2,950,000.00
References Fabrikant; https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Additional remarks De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het vierde kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op $3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Potential total cost per year

Total cost

1,475,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks De prijs is nog niet vastgesteld

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.