Extended indication

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

1,475,000,000.00

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Fordadistrogene movaparvovec

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Duchenne

Extended indication

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Manufacturer

Pfizer

Portfolio holder

Pfizer

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

LUMC, Radboud, UMCU

Additional remarks
Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

ATMP

Yes

Submission date

2024

Expected Registration

2025

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional remarks
De fabrikant verwacht indiening in het vierde kwartaal van 2024 en  registratie in het vierde kwartaal van 2025

Therapeutic value

Current treatment options

De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk.

Duration of treatment

one-off

Frequency of administration

0 times a day

Dosage per administration

Patient specific dosing

References
1. NCT04281485
2.  https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/

Expected patient volume per year

Patient volume

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Spierziekten Nederland (1);
Additional remarks
Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost

< 2,950,000.00

References
Fabrikant; https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Additional remarks
De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het vierde kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. 
De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op $3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Potential total cost per year

Total cost

1,475,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks
De prijs is nog niet vastgesteld

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.