Ciclosporine

Extended indication	Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	109,080,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Fenfluramine
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Epilepsy
Extended indication	Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.
Proprietary name	Fintepla
Manufacturer	Zogenix
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Drink
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	January 2022
Expected Registration	February 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten. Er wordt op dit moment gelijke effectiviteit verwacht met cannabidiol.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	0.2 or 0.8 mg/kg/day
References	NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020.

Expected patient volume per year

Patient volume	909 - 1,818 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;
Additional remarks	In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistent" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Patient volume

909 - 1,818

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;

Additional remarks

In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistent" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 80,000.00
References	Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/
Additional remarks	Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Cost

< 80,000.00

References

Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/

Additional remarks

Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost	109,080,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

109,080,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
Additional remarks	Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen.

Other information

There is currently no futher information available.

Fenfluramine