FCR 001

Extended indication	Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	FCR 001
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen.
Manufacturer	Talaris
Mechanism of action	Allogeneic modified cell therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Alle niertransplantatie centra (academische ziekenhuizen)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	July 2023
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fase 3 trial in USA, waarbij in juni 2022 pas 22 donor-ontvanger paren zijn geïncludeerd van de geplande 240 paren. Minimale follow-up moet bovendien 2 jaar zijn. Geen weesstatus in Europa, wel in Amerika.

Therapeutic value

Current treatment options	Levenslang immuunsuppressie ter preventie van rejectie van donornier.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	Alleen mogelijk bij levende donor transplantatie omdat stamcellen voor donatie via cel aferese gemobiliseerd moeten worden en ontvanger relatief intensieve non-ablatieve beenmergdepletie vóór de niertransplantatie moeten ondergaan.
Duration of treatment	lifetime
Dosage per administration	Stamcellen zullen eenmalig worden toegediend
References	NCT03995901 (FREEDOM-1) & NCT01649388 (FREEDOM-2)

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie).
Additional remarks	In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Patient volume

10 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie).

Additional remarks

In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Stamceltherapie waarbij cellen van levende nierdonor T-cel chimerisme bij ontvanger moeten bewerkstelligen en staken van immuunsuppressie mogelijk maken
References	Clinicaltrials.org

Other information

There is currently no futher information available.