Etranacogene dezaparvovec

Etranacogene dezaparvovec

Cardiovascular diseases

New medicine (specialité)

Hemostasis promoting medication

Hemgenix is indicated for the treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Hemgenix

Cslbehring

Cslbehring

Gene therapy

Intravenous

Intravenous drip

Intermural (MSZ)

factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Centralised (EMA)

Accelerated assessment

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Yes

March 2022

February 2023

Yes

Registered

Positieve CHMP opinie in december 2022. Entranacogene dezaparvovec is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2023-8134.html Beneluxa conceptdossier ingediend 31 maart 2023, vergoedingsaanvraag ingediend 29 september 2023. 
 Publicatie advies verwacht in juli of augustus 2024.

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.

Possible added value

Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30 tot 40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen. Data van de CLIMB-111/21 zijn gepresenteerd tijdens de EHA in juni 2023 over 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel. 94% had het primaire eindpunt bereikt na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% van de patiënten had werd niet meer opgenomen in het ziekenhuis. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit.

one-off

2 x 10^13 gc/kg

NCT03489291, NCT03569891

intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

erfelijkheid.nl (1),  HemoNed. rapportage 2022 (2) expert opinie (3).

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B (1). Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager.  Er zijn in Nederland 86 ernstige hemofilie B patiënten en 36 matig-ernstige hemofilie B patiënten geregistreerd in (2). Hoeveel hiervan onder de criteria vallen qua leeftijd, nooit antistoffen, niet besmet met hepatitis B/C is moeilijk te zeggen. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10 tot 15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten (3).

< 3,500,000.00

https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2022/12/02/despite-eye-popping-35-million-price-tag-for-gene-therapy-hemgenix-budget-impact-for-most-payers-will-be-relatively-small/?sh=713aeaf8173d

In de Verenigde Staten is de lijstprijs van Hemgenix $3,500,000. Bij de vergoedingsaanvraag in Nederland zal de totale kosten niet per jaar maar verspreid over meerdere jaren zijn op een voorwaarden van aanhoudend effect (Pay For Performance).
Jaarlijkse kosten van FIX zal gehanteerd worden als de maatstaaf voor de jaarlijkse termijnbetaling voor Hemgenix.

140,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Het is 120.000.000 gebaseerd op de laatste update.

There is currently nothing known about off label use.

No

There is currently no futher information available.