Toripalimab

Extended indication	Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who have progressed on or after at least 1 line of systemic therapy and have no satisfactory alternative treatments (tumor-agnostisch)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,417,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Erdafitinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Oncology other
Extended indication	Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who have progressed on or after at least 1 line of systemic therapy and have no satisfactory alternative treatments (tumor-agnostisch)
Proprietary name	Balversa
Manufacturer	Janssen
Portfolio holder	Janssen
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Verwachte EMA indiening: 2de helft 2023 met registratie in 2de helft 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	Geen
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Studie loopt nog. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04083976?term=erdafitinib&draw=2&rank=1
Duration of treatment	Not found
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	8 mg
References	AO Siefker-Radtke et al. Lancet Oncology 2022
Additional remarks	In BCL2001 (erdaftinib in adults with unresectable locally advanced or metastatic urothelial cancer harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who progressed on or after at least 1 line of systemic therapy) bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patiënten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen (onder andere hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom) waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is.

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	L.M. de Almeida Carvalho et al. Estimation of Percentage of Patients With Fibroblast Growth Factor Receptor Alterations Eligible for Off-label Use of Erdafitinib. Oncology. 2019
Additional remarks	Voor de solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen voor erdafitinib. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd. Daarnaast verschilt de frequentie waarmee FGFR-alteraties optreden per tumortype en gaat het om uitbehandelde patiënten waarbij het de vraag is in hoeverre deze patiënten nog een aanvullende behandeling aan kunnen/wensen te ondergaan. In analogie met andere tumor agnostische middelen zouden 10-20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib.

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

L.M. de Almeida Carvalho et al. Estimation of Percentage of Patients With Fibroblast Growth Factor Receptor Alterations Eligible for Off-label Use of Erdafitinib.  Oncology. 2019

Additional remarks

Voor de solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen voor erdafitinib. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd. Daarnaast verschilt de frequentie waarmee FGFR-alteraties optreden per tumortype en gaat het om uitbehandelde patiënten waarbij het de vraag is in hoeverre deze patiënten nog een aanvullende behandeling aan kunnen/wensen te ondergaan. 
In analogie met andere tumor agnostische middelen zouden 10-20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib.

Expected cost per patient per year

Cost	< 94,500.00
References	https://www.reliasmedia.com/articles/144547-erdafitinib-tablets-balversa#:~:text=The%20estimated%20completion%20date%20is,day%20supply%20of%209%20mg.
Additional remarks	De prijs van erdafitinib in Europa is nog niet bekend. In de Verenigde Staten kost erdafitinib ongeveer $20.000 per maand (€17.500). Naar verwachting zal deze prijs lager liggen dan de Amerikaanse prijs. Daarnaast zijn de kosten per patiënt afhankelijk van de behandelduur. De kosten zijn afhankelijk van de behandelduur. In BCL2001 bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is nog onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patiënten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is (onder andere hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom). Daarnaast betreft het in de RAGNAR-studie uitbehandelde patiënten. Hierdoor zal de behandelduur met erdafitinib naar verwachting korter zijn dan in de BCL2001 studie

Cost

< 94,500.00

References

https://www.reliasmedia.com/articles/144547-erdafitinib-tablets-balversa#:~:text=The%20estimated%20completion%20date%20is,day%20supply%20of%209%20mg.

Additional remarks

De prijs van erdafitinib in Europa is nog niet bekend. In de Verenigde Staten kost erdafitinib ongeveer $20.000 per maand (€17.500). Naar verwachting zal deze prijs lager liggen dan de Amerikaanse prijs. Daarnaast zijn de kosten per patiënt afhankelijk van de behandelduur. 
De kosten zijn afhankelijk van de behandelduur. In BCL2001 bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is nog onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patiënten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is (onder andere hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom). Daarnaast betreft het in de RAGNAR-studie uitbehandelde patiënten. Hierdoor zal de behandelduur met erdafitinib naar verwachting korter zijn dan in de BCL2001 studie

Potential total cost per year

Total cost	1,417,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,417,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	er lopen studies bij blaaskanker met specifieke FGFR alteraties/fusies
References	clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.

Erdafitinib