Ensifentrine

Extended indication	Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ensifentrine
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	COPD
Extended indication	Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Manufacturer	Verona
Route of administration	Inhalation
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	RPL554 is an innovative dual phosphodiesterease (PDE) 3 and 4 inhibitor with both bronchodilator and anti-inflammatory properties.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Roflumilast
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Van roflumilast, een selectieve PDE4-remmer, is bij COPD geen meerwaarde aangetoond ten opzichte van gangbare behandelingen in de eerstelijnszorg. Er is geen onderzoek beschikbaar waarin PDE4-remmers vergeleken werden met gangbare middelen. In de fase 2 studie met ensifentrine werd een statistisch significant dosis afhankelijke resultaat gevonden op longfunctie en een veilig bijwerkingsprofiel. Dit leidt tot een betere kwaliteit van leven.
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	3mg
References	NCT04535986, NCT04542057; Gary T et al. Int J of COPD, 2021.

Expected patient volume per year

References	Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol).
Additional remarks	Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen.

References

Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol).

Additional remarks

Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Fase 2: Asthma; Cystic fibrosis
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.