Elivaldogene autotemcel

Extended indication	Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	3,600,000.00
Registration phase	Withdrawn

Product

Active substance	Elivaldogene autotemcel
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available.
Proprietary name	Skysona
Manufacturer	Bluebird Bio
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	October 2020
Expected Registration	July 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Withdrawn
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Nieuwsberichten uit augustus 2021 geven aan dat de farmaceut dit product mogelijk niet op de Europese markt zal brengen. Bluebird Bio is niet van plan om nieuwe therapieën in Europa te introduceren, wat duidelijk blijkt uit het feit dat de firma geen klinische trials meer zal doen in Europa.

Therapeutic value

Current treatment options	Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	0 times a year
Dosage per administration	2,0-30 x10^6 cellen per infusie
References	EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

Expected patient volume per year

Patient volume	1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Erfelijkheid.nl; expertopinie
Additional remarks	X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst.

Patient volume

1 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Erfelijkheid.nl; expertopinie

Additional remarks

X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst.

Expected cost per patient per year

Cost	< 1,800,000.00
References	http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Additional remarks	Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling, die slechts eenmalig wordt gegeven. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven €1.800.000 uitkomen.

Potential total cost per year

Total cost	3,600,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

3,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No
Additional remarks	Naar verwachting werkt deze gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficiëntie en adrenomyeloneuropathie).

Other information

There is currently no futher information available.