Expand all sections

Eflornithine / sulindac

Extended indication Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. Thi
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Eflornithine / sulindac
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Colon cancer
Extended indication Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression indicating the need for excisional intervention involving the colon, rectum, pouch, duodenum and/or 2) clinically important events which includes progression to more advanced duodenal polyposis, cancer or death.
Manufacturer Cancer Prevention Pharma
Mechanism of action Combination therapy
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Eflornithine remt irreversibel het enzym ornithine decarboxylase, dat nodig is voor polyamine biosynthese, waardoor de vorming en groei van kankercellen wordt geremd. Sulindac, een NSAID, heeft potentieel antineoplastische activiteit.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is vooralsnog onduidelijk wat de consequenties zijn voor de registratieaanvraag. EMA (juli 2021): "The applicant for Flynpovi (eflornithine / sulindac) has requested a re-examination of the Committee’s negative opinion for this medicine adopted at its June 2021 meeting. Upon receipt of the grounds of the request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation." Er wordt eind 2022 een nieuwe aanvraag verwacht.

Therapeutic value

Current treatment options Poliepectomie
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Bij patiënten is poliepectomie en eventueel een operatie zeer effectief en de overlevingskans van deze patiëntengroep gelijk aan gemiddelde bevolking. De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is nog onbekend voor welke subgroep.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 750 mg eflornithine en 150 mg sulindac
References NCT01483144

Expected patient volume per year

Patient volume

500 - 1,700

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References www.erfelijkheid.nl/, https://www.nhg.org/node/1957, https://www.sps.nhs.uk/medicines/eflornithine/
Additional remarks Erfelijkheid.nl en NHG: over de hele wereld hebben ongeveer 7 tot 10 op de 100.000 mensen FAP. SPS: de prevalentie wordt geschat op 3 tot 6 personen op de 100.000. Uitgaande van 3-10 personen per 100.000 komt dit neer op zo'n 500 tot 1.700 personen in Nederland. Het is nog onduidelijk voor welke subgroep dit geneesmiddel wordt geregistreerd. De aantallen zullen in elk geval lager liggen dan hierboven genoemd.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Fase 3 studie "colon cancer risk reduction".
References http://www.canprevent.com/pipeline/.

Other information

There is currently no futher information available.