Expand all sections

Concizumab

Alhemo

Extended indication Routine prophylaxis of bleeding in patients with; haemophilia A (congenital factor VIII deficiency)
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 1,032,500.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Concizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Routine prophylaxis of bleeding in patients with; haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with FVIII inhibitors and of 12 years of age or more; haemophilia B (congenital factor IX deficiency) with FIX inhibitors and of 12 years of age or more.
Proprietary name Alhemo
Manufacturer Novo Nordisk
Portfolio holder Novo Nordisk
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Concizumab is a subcutaneous prophylactic therapy. It is a hemostatic rebalancing agent that binds to the Kunitz-2 domain of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), one of the molecules that contributes to downregulation of coagulation thereby preventing TFPI from binding to and blocking the factor Xa (FXa) active site.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date January 2023
Expected Registration January 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie oktober 2024.

Therapeutic value

Current treatment options Emicizumab of gentherapieën.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in twee fase 2 studies. De enige conclusie van de fase 3 studie is dat bij patiënten met hemofilie A of B met inhibitors, de 'annualized bleeding rate' lager was met concizumab profylaxe dan zonder profylaxe. Maar hoe de effectiviteit zich verhoudt tot al bestaande middelen is onduidelijk. Het is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken. Voor de hemofilie B groep met remmers geldt dat er nog geen producten op de markt zijn en het voor deze patiënten wel interessant is.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg
References NCT04083781; Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.
Additional remarks A loading dose of 1.0mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25mg/kg or 0.15mg/kg concizumab.

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315
Additional remarks Hemofilie A: Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (177 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1.700; 15% hiervan heeft hemofilie B, met andere woorden ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal *49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 1,5% tot 3% wel antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (2 tot 4 patiënten). Er wordt verwacht dat enkel de hemofilie B patiënten in aanmerking komen doordat er nog geen producten op de markt zijn voor deze groep. Dit betekent dat er waarschijnlijk hooguit 3 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost < 413,000.00
Additional remarks De prijs is naar verwachting vergelijkbaar met al bestaande geneesmiddelen en zal rond de €413.000 per patiënt per jaar bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

1,032,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions zie andere indicatie op de Horizonscan
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.