Expand all sections

Cipaglucosidase alfa / Miglustat

Extended indication

For adults from 18 onwards with Pompe disease
Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Cipaglucosidase alfa / Miglustat
Domain

Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Metabolic diseases
Extended indication

For adults from 18 onwards with Pompe disease
Manufacturer

Amicus
Mechanism of action

Other, see general comments
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Injection
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

Erasmus Rotterdam
Additional remarks 
Combinatie therapie: 
Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

2021
Expected Registration

2022
Orphan drug

Yes
Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Alglucosidase alfa
Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Substantiation

In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen.
Duration of treatment

lifetime
Frequency of administration

1 times every 2 weeks
Dosage per administration

ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion
References 
NCT03729362
PROPEL Study - A Study Comparing Cipaglucosidase alfa / Miglustat With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD

Expected patient volume per year

References 
GIPdatabank.nl
Additional remarks 
In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat,

Expected cost per patient per year

Cost

> 467,000.00
References 
GIPdatabank
Additional remarks 
De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients.
References 
Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.