Expand all sections

Ciltacabtagene autoleucel

Carvykti

Extended indication CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair m
Therapeutic value Possible added value
Total cost 58,800,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ciltacabtagene autoleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom, die minimaal drie eerdere behandelingen hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam en die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond.
Proprietary name Carvykti
Manufacturer Janssen
Portfolio holder Janssen
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date May 2021
Expected Registration May 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022. Het Zorginstituut heeft de minister van VWS in mei 2022 geadviseerd dit product in de sluis op te nemen. Dit middel is voor deze en volgende indicaties in de sluis geplaatst: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2022-16070.html

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation CARTITUDE fase 1b/2 studie, gepresenteerd op ASH 2021, laat een ORR van 97.9% zien met een sCR van 83% bij een mediane follow-up duur van 21,7 maanden. De mPFS is nog niet bereikt; de 2-jaar PFS en OS rates zijn 60.5% en 74.0% respectievelijk. Er is een hoger responspercentage en langere duur van de respons in non-head- to head vergelijking met andere therapeutische opties.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration Carvykti zal beschikbaar zijn als 3.2 x 10⁶ tot 1.0 x 10⁸ cellen dispersie voor infusie.
References phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207). Eerste analyse is gepubliceerd, analyses met langere follow-up zijn recent gepresenteerd (ASH 2021). Berdeja, J. G., et al. (2021).

Expected patient volume per year

Patient volume

140

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2); Fonseca, R; BMC cancer, 2020. 20. (3) Expertopinie (4).
Additional remarks In de periode 2014-2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. Van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT kreeg in 2016 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten. Van deze 458 patiënten zullen er 316 een derde behandellijn krijgen. Uiteindelijk komen er 200 patiënten in aanmerking voor een vierde behandellijn (3). Uit de klinische praktijk blijkt dat niet alle patiënten fit genoeg zijn om met Carvykti behandeld te worden. Het aantal dat wél fit genoeg is wordt geschat op 70%, wat neerkomt op 140 patiënten (4). Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost 420,000.00
References Fabrikant
Additional remarks Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Potential total cost per year

Total cost

58,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
References adisinsight

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight

Other information

Additional remarks CARTITUDE-4 (NCT04181827) registratie verwacht in tweede helft 2023