Expand all sections

Canakinumab

Ilaris

Extended indication Syndroom van Schnitzler
Therapeutic value Possible added value
Total cost 628,380.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Canakinumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Syndroom van Schnitzler
Proprietary name Ilaris
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Interleukin inhibitor
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Radboud te Nijmegen
Additional remarks human IgGκ monoclonal antibody targeting IL-1β

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date August 2021
Orphan drug No
Registration phase No registration expected
Additional remarks Canakinumab heeft geen weesgeneesmiddelenstatus meer. Deze indicatie is echter wel een zeldzame ziekte. In november 2022 heeft de fabrikant de registratieaavraag teruggetrokken. Op basis van de huidige data kon de CHMP geen benefit-risk assessement maken.

Therapeutic value

Current treatment options Er is geen geregistreerde behandeling beschikbaar. In de praktijk wordt voornamelijk al off-label gebruik gemaakt van IL-1-remmers.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Off-label wordt er momenteel al behandeld met IL-1 remmers, aangezien er nog geen geneesmiddel is geregistreerd voor Schnitzler Syndroom. Vaak wordt anakinra ingezet. Er wordt echter verwacht dat canakinumab minder belastend zal zijn voor de patiënt. De follow-up van de studie duurde 253 maanden. Een complete respons werd in 58,6% van de patiënten gevonden; alle andere patiënten hadden een gedeeltelijke respons. De kosten van canakinumab bedragen op dit moment fors meer dan dat van anakinra.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
Dosage per administration 150mg als standaard dosering. Uptitratie mogelijk bij een sub-optimale response
References https://doi.org/10.1016/j.jaci.2019.12.909
Additional remarks Data zijn gegenereerd middels een investigator initiated study. Vanwege het zeer zeldzame karakter van deze indicatie is een uitgebreid fase 3 programma niet mogelijk.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 9

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748
Additional remarks Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig.

Expected cost per patient per year

Cost > 69,820.00
References G-standaard
Additional remarks €10.741,52 per 150mg

Potential total cost per year

Total cost

628,380.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.