Bidridistrogene xeboparvovec

Extended indication	Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 to 15.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Bidridistrogene xeboparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Muscular diseases other
Extended indication	Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 to 15.
Manufacturer	Sarepta
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Nog geen
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De eerste resultaten uit de fase 2 studie bij kinderen (n=6) beschrijft na 2 jaar een toename van rond de 50% eiwitexpressie in de spieren en een verbetering in timed test en NSAD score. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om te zien of er een echte meerwaarde is voor de patiënt.
Duration of treatment	one-off
References	NCT03652259
Additional remarks	Patients with diagnosis of LGMD2E will receive SRP-9.003 administered through a single systemic injection.

Expected patient volume per year

Patient volume	1 - 9 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Opha.net
Additional remarks	De prevalentie van deze deficiëntie is 1-9 op de 1.000.000. Enkel kinderen van 4 tot 15 komen in aanmerking. Dit zou betekenen dat er mogelijk ook 1 tot 9 patiënten in Nederland in aanmerking zullen komen aangezien er 1 miljoen inwoners in Nederland zijn binnen deze leeftijdsgroep.

Patient volume

1 - 9

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Opha.net

Additional remarks

De prevalentie van deze deficiëntie is 1-9 op de 1.000.000. Enkel kinderen van 4 tot 15 komen in aanmerking. Dit zou betekenen dat er mogelijk ook 1 tot 9 patiënten in Nederland in aanmerking zullen komen aangezien er 1 miljoen inwoners in Nederland zijn binnen deze leeftijdsgroep.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.