Expand all sections

Betibeglogene autotemcel

Zynteglo

Extended indication Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusi
Therapeutic value Possible added value
Total cost 39,375,000.00
Registration phase Registered and not reimbursed

Product

Active substance Betibeglogene autotemcel
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (transfusion-dependent β-thalassaemia - TDT) die geen β0/β0-genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor beschikbaar is.
Proprietary name Zynteglo
Manufacturer Bluebird Bio
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Dit medicijn bestaat uit hematopoïetische stamcellen die worden afgenomen bij de patiënt. Deze cellen worden gemodificeerd door een virus dat codeert voor gezonde kopieën van het bèta-globine gen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date October 2018
Expected Registration May 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and not reimbursed
Additional remarks Positieve CHMP-opinie maart 2019. Geregistreerd in mei 2019. Geplaatst in de sluis per 11 juni 2019. Pakketadvies aan de minister voor Medische Zorg juli 2021. Nieuwsberichten uit Augustus 2021 geven aan dat de farmaceut dit product mogelijk niet op de Europese markt zal brengen. Bluebird Bio is niet van plan om nieuwe therapieën in Europa te introduceren, wat duidelijk blijkt uit het feit dat de firma geen klinische trials meer zal doen in Europa.

Therapeutic value

Current treatment options De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Autologe SCT met een beta-globine variant is een potentieel curatieve therapie (anders dan Hydrea wat de pijnklachten van sikkelcelziekte grofweg halveert). Er zijn nog maar beperkte data over de toepassing. Mogelijk zijn vooral patiënten met veel pijnaanvallen en patiënten met (hoog risico op) cumulatieve orgaanschade gebaat met deze therapie. De beperking zit in het feit dat een autologe SCT met een myelo-ablatieve chemotherapie gegeven moet kunnen worden. Niet alle patiënten zullen dat kunnen ondergaan en ook de effecten op de fertiliteit heeft deze behandeling grote impact.
References NCT02906202; expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

< 25

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References EMA
Additional remarks De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Het patiëntvolume voor deze indicatie zal waarschijnlijk maximaal 25 patiënten bedragen. Daarnaast is er geen jaarlijkse continue aanwas en is het patiënten cohort redelijk statisch.

Expected cost per patient per year

Cost 1,575,000.00
References Fabrikant
Additional remarks €315.000 per patiënt per jaar voor een maximum van 5 betalingen. Na het eerste jaar volgen de overige betalingen alleen indien de patiënt volledig bloedtransfusie-onafhankelijk is. Na 5 betalingen zullen totale kosten per patiënt maximaal €1.575.000 zijn. Inmiddels is het middel in de sluis geplaatst totdat er een financieel arrangement overeen is gekomen.

Potential total cost per year

Total cost

39,375,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Transfusie afhankelijke beta-thalassemie van het β0/β0 genotype ; Transfusie afhankelijke beta-thalassemie met het non-β0-genotype voor patienten jonger dan 12 jaar.
References NCT03207009; NCT02140554
Additional remarks Indicatie-uitbreiding Sickle Cell Disease zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1-2 zit.

Other information

There is currently no futher information available.