Bempedoic acid

Extended indication	Nilemdo is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial and non‑familial) or mixed dyslipidaemia, as an adjunct to diet: in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin‑intolerant, or for whom a statin is contraindicated
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,600,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Bempedoic acid
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Lipid-lowering medications
Extended indication	Nilemdo is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial and non‑familial) or mixed dyslipidaemia, as an adjunct to diet: in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin‑intolerant, or for whom a statin is contraindicated
Proprietary name	Nilemdo
Manufacturer	Esperion
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Film-coated tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. First-in-class, small-molecule compound met een dubbel werkingsmechanisme. Het remt ATP citrate (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-activated protein kinase (AMPK). Dit resulteert in remming van de vetzuur- en cholesterolsynthese en vetzuuroxidatie.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	March 2019
Expected Registration	April 2020
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Fabrikant geeft aan dat registratie verwacht wordt in het tweede kwartaal van 2020. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Geregistreerd in april 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	statines, ezetimibe en PCSK9 remmers
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging (in CLEAR Tranquility study 23.5%) versus PCSK9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat de kosten lager zullen zijn dan van PCSK9 remmers (small molecule in tablet versus monoklonaal antilichaam subcutaan). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als add-on bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien de kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks maximaal tolereerbare statines (of intolerantie) in combinatie met ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan de verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	180 mg
References	NCT02991118; NCT02666664; NCT02988115; NCT03001076; NCT03067441; NCT02993406.

Expected patient volume per year

Patient volume	1,000 - 3,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.
Additional remarks	Volgens GIP-databank zijn er twee miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers. Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000-20.400 potentiële patiënten. In 2017 zijn er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde ten opzichte van PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk, is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

Patient volume

1,000 - 3,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.

Additional remarks

Volgens GIP-databank zijn er twee miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers. Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000-20.400 potentiële patiënten. In 2017 zijn er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde ten opzichte van PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk, is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost	600.00 - 1,000.00
References	Fabrikant
Additional remarks	De prijs van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 per patiënt per jaar (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. De fabrikant geeft aan een prijs van €600-€1.000 te verwachten. Dit is nog niet definitief.

Potential total cost per year

Total cost	1,600,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.