Pariglasgene brecaparvovec

Extended indication	Extension of indication to include treatment of severe alopecia areata in adult patients for Olumiant.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	7,182,256.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Baricitinib
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Extension of indication to include treatment of severe alopecia areata in adult patients for Olumiant.
Proprietary name	Olumiant
Manufacturer	Eli Lilly
Mechanism of action	JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	October 2021
Expected Registration	June 2022
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP opinie verleend in mei 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Corticosteroïden, lokale immuuntherapie, lichttherapie, ciclosporine, Minoxidil, prikkeltherapie, dithranol. Biologicals worden in de praktijk (nog) niet gebruikt.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Lokale corticosteroïden werken vaak niet naar behoren. De klinische studies van baricitinib in fase 2 en 3 zijn afgerond en hebben gunstige resultaten. De veiligheid is goed en er zijn nauwelijks bijwerkingen. De verwachting is dat er in de toekomst meerdere JAK-remmers voor deze indicatie de markt zullen betreden.
Duration of treatment	Minimal 1 year / years
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	4 mg
References	NCT03570749/ NCT03899259
Additional remarks	De behandelduur van Olumiant bij AA is gebaseerd op de informatie uit de studies. De studies zijn verlengd naar 1 jaar, omdat op 36 weken er nog steeds duidelijk verbetering plaatsvindt (geen plateau fase bereikt). Studies gaan door tot 52 weken, maar het is goed mogelijk dat patiënten ook daarna nog verbeteringen zullen laten zien. Verder is er nog weinig bekend over afbouwen en eventueel verliezen van effect (en dus de mogelijkheid om dan toch weer te beginnen).

Expected patient volume per year

Patient volume	673 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	CBS(1); Meta-analysis Lee et al. 2020 (2); Volksgezondheidenzorg.info (3); Expertopinie (4);
Additional remarks	In de meeste gevallen herstelt de haargroei vanzelf binnen enkele maanden tot jaren. Dit betekent dat er een ‘wait & see policy‘ (3 tot 6 maanden) is (NHG-standaard). Na zes maanden volgt dan verwijzing naar dermatologie, die doen diagnostiek (met name uitsluiten andere auto-immuun ziekten zoals M. Hashimoto (schildklier), vitiligo, allergie, maar ook onderscheid met alopecia androgenetica). In de studies zijn alleen patiënten boven de 18 jaar geïncludeerd. Patiënten boven de 75 zullen over het algemeen niet behandeld worden. Jaarlijkse incidentie Alopecia Areata is 2,5% = 4.318 patiënten (huidige populatie = 17.487.491 (1). incidence during life time = 2% (2); gemiddelde levensverwachting = 81 jaar (3). Gemiddeld 35% komt in aanmerking voor behandeling (na geen spontane verbetering binnen 6-12 maanden) = 1.511. 1% heeft een JAKi-contra-indicatie = 1.496. Voor de behandeling zullen in principe alleen patiënten tussen 18-75 jaar in aanmerking komen = 1.122. Alleen patiënten met ‘ernstige’ en ‘zeer ernstige’ symptomen zullen waarschijnlijk voor behandeling in aanmerking komen = 673 (60%) (4). Het is nog de vraag hoe de uiteindelijk behandelrichtlijn eruit zal komen te zien. De toepassing van het geneesmiddel vanaf een bepaalde gradatie van ziekte of ziekteduur zal het patiëntvolume beïnvloeden. Behandeling zal met name plaatsvinden bij grote psychische last.

Patient volume

673

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

CBS(1);  Meta-analysis Lee et al. 2020 (2);
Volksgezondheidenzorg.info (3); Expertopinie (4);

Additional remarks

In de meeste gevallen herstelt de haargroei vanzelf binnen enkele maanden tot jaren. Dit betekent dat er een ‘wait & see policy‘ (3 tot 6 maanden) is (NHG-standaard). Na zes maanden volgt dan verwijzing naar dermatologie, die doen diagnostiek (met name uitsluiten andere auto-immuun ziekten zoals M. Hashimoto (schildklier), vitiligo, allergie, maar ook onderscheid met alopecia androgenetica).
In de studies zijn alleen patiënten boven de 18 jaar geïncludeerd. Patiënten boven de 75 zullen over het algemeen niet behandeld worden.  
Jaarlijkse incidentie Alopecia Areata is 2,5% = 4.318 patiënten (huidige populatie = 17.487.491
(1). incidence during life time = 2%
(2); gemiddelde levensverwachting = 81 jaar 
(3). Gemiddeld 35% komt in aanmerking voor behandeling (na geen spontane verbetering binnen 6-12 maanden) = 1.511. 
1% heeft een JAKi-contra-indicatie = 1.496. Voor de behandeling zullen in principe alleen patiënten tussen 18-75 jaar in aanmerking komen = 1.122. Alleen patiënten met ‘ernstige’ en ‘zeer ernstige’ symptomen zullen waarschijnlijk voor behandeling in aanmerking komen = 673 (60%) (4).  Het is nog de vraag hoe de uiteindelijk behandelrichtlijn eruit zal komen te zien. De toepassing van het geneesmiddel vanaf een bepaalde gradatie van ziekte of ziekteduur zal het patiëntvolume beïnvloeden. Behandeling zal met name plaatsvinden bij grote psychische last.

Expected cost per patient per year

Cost	10,672.00
References	G-standaard november 2022
Additional remarks	De prijs voor een verpakking van 28 tabletten Olumiant 4mg bedraagt €820,93. 1 tablet kost €29,32. Bij een behandelduur van een jaar (13 verpakkingen) zou dat €10. 672,09 bedragen.

Cost

10,672.00

References

G-standaard november 2022

Additional remarks

De prijs voor een verpakking van 28 tabletten Olumiant 4mg bedraagt €820,93. 1 tablet kost €29,32. Bij een behandelduur van een jaar (13 verpakkingen) zou dat €10. 672,09 bedragen.

Potential total cost per year

Total cost	7,182,256.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

7,182,256.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes

Other information

There is currently no futher information available.

Baricitinib