Avatrombopag

Extended indication	Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,300,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Avatrombopag
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure
Proprietary name	Doptelet
Manufacturer	Sobi
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production."

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	June 2018
Expected Registration	June 2019
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019. Publicatie GVS-advies naar verwachting in juli 2021.

Therapeutic value

Current treatment options	Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	Average 5 day / days
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	40 of 60 mg
References	NCT01438840
Additional remarks	Dosering is afhankelijk van platelet count

Expected patient volume per year

Patient volume	100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GIP-databank, 2016
Additional remarks	Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

Patient volume

100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GIP-databank, 2016

Additional remarks

Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

Expected cost per patient per year

Cost	13,000.00
References	fabrikant
Additional remarks	GIP databank geeft voor eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen).

Potential total cost per year

Total cost	1,300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,300,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure
References	SPS

Other information

There is currently no futher information available.