Expand all sections

Avapritinib

Ayvakyt

Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (
Therapeutic value Possible added value
Total cost 763,872,219.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Avapritinib
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment.
Proprietary name Ayvakyt
Manufacturer Blueprint Medicines
Portfolio holder Blueprint Medicines
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMCG and Erasmus Rotterdam

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date January 2023
Expected Registration December 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Geregistreerd december 2023

Therapeutic value

Current treatment options Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep I- en groep II-blokkers voorgeschreven.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Dit geneesmiddel wordt al voorgeschreven bij patiënten met een vorm van gevorderde systemische mastocystose. In de fase 2 PIONEER trial bij patiënten met indolente mastocystose werden de primaire eindpunten gehaald.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 200 mg
References PIONEER (NCT03731260)

Expected patient volume per year

Patient volume

1,980

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2)
Additional remarks Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 per 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland.

Expected cost per patient per year

Cost < 385,794.05
References Medicijnkosten.nl
Additional remarks Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: €385.794,05 wanneer vergelijkbaar ingezet met geregistreerde indicatie.

Potential total cost per year

Total cost

763,872,219.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight geeft alleen studies aan die nog wat verder van registratie afzitten: Phase II Haematological malignancies, Phase I/IISolid tumours

Other information

There is currently no futher information available.