Expand all sections

Avalglucosidase alfa

Nexviadyme

Extended indication

For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Therapeutic value

Possible added value
Total cost

60,710,000.00
Registration phase

Positive CHMP opinion

Product

Active substance

Avalglucosidase alfa
Domain

Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Metabolic diseases
Extended indication

For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Proprietary name

Nexviadyme
Manufacturer

Sanofi
Mechanism of action

Enzyme replacement therapy
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

Erasmus MC, Rotterdam
Additional remarks 
Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Submission date

September 2020
Expected Registration

December 2021
Orphan drug

Yes
Registration phase

Positive CHMP opinion
Additional remarks 
Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft echter een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd.

Therapeutic value

Current treatment options

Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutic value

Possible added value
Substantiation

De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie.
Duration of treatment

continuous
Frequency of administration

1 times every 2 weeks
Dosage per administration

20mg/kg lichaamsgewicht
References 
Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274

Expected patient volume per year

Patient volume

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
GIPdatabank
Additional remarks 
In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt.  De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost

> 467,000.00
References 
GIPdatabank
Additional remarks 
In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

Total cost

60,710,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No
Additional remarks 
Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

Other information

There is currently no futher information available.